La mort d'une enfant lors d'un essai de thérapie génique passée sous silence en Chine (média)

Une petite fille chinoise est morte en 2025 après avoir reçu une thérapie génique expérimentale pour traiter une affection non-mortelle, un décès passé sous silence par les chercheurs, selon une enquête de la revue Science et du blog spécialisé Retraction Watch.

Agée de six ans, cette fillette désignée sous le pseudonyme « Mei » est décédée une semaine après avoir reçu en mars dernier un produit contenant des milliers de milliards de virus conçus pour atteindre le cerveau et corriger une maladie génétique rare à l’origine d’un léger déficit cognitif, selon cet article publié jeudi.

Selon l’enquête, ses parents qui ont versé l’équivalent de plus de 800.000 dollars pour ce traitement expérimental, n’avaient pas été correctement informés des risques encourus.

Le chercheur principal a ensuite publié dans la prestigieuse revue Nature un article portant sur des études animales connexes, sans jamais mentionner ce décès.

Il se contentait d’indiquer que « combler le fossé entre la recherche préclinique et l’application clinique rest(ait) un défi majeur ».

La divulgation de ce décès porte un nouveau coup aux ambitions de la Chine de rivaliser avec les États-Unis dans le domaine des biotechnologies, après le scandale de 2018 ayant impliqué le généticien He Jiankui, qui avait secrètement donné naissance à des bébés génétiquement modifiés.

« Mei » souffrait du syndrome de Snijders Blok-Campeau, une maladie génétique rare qui ne touche que 237 personnes dans le monde et qui est causée par la modification du gène CHD3.

Les personnes atteintes ont généralement une espérance de vie normale mais une taille de tête supérieure à la moyenne et des déficiences intellectuelles variées.

Dans le cas de « Mei », la fillette ne s’exprimait qu’avec des phrases simples et peinait à utiliser des baguettes pour manger mais répondait positivement à l’orthophonie et l’ergothérapie.

L’essai clinique était dirigé par le neuroscientifique Zilong Qiu qui comme d’autres scientifiques dans le monde cherche à utiliser les éditeurs de bases génétiques, une version plus précise des ciseaux moléculaires CRISPR, pour traiter des maladies génétiques rares.

Début 2025, un bébé souffrant d’une telle maladie incurable est devenu le premier patient au monde à bénéficier d’une thérapie génique sur-mesure à Philadelphie aux Etats-Unis.

Zilong Qiu espérait dans le cas de « Mei » réussir la première thérapie génique ciblant directement le cerveau, en corrigeant dans ses neurones le gène muté. Mais la fillette est décédée une semaine plus tard à la suite d’une grave réaction immunitaire.

Sept experts extérieurs estiment dans cette enquête que l’équipe médicale a minimisé les risques et réclament un examen approfondi des données présentées dans l’article de Nature.

L’affaire interroge aussi sur le bien-fondé de tester des traitements aussi risqués sur des patients atteints de maladies non mortelles.

En 1999, la mort de l’Américain Jesse Gelsinger, 18 ans, après qu’il a reçu une thérapie génique pour une maladie dont il ne souffrait que d’une forme relativement légère, avait considérablement freiné la recherche dans ce domaine.